¹Ì±¹ ÄÚ³×ƼÄÆñ¶ ´º¿¡À̺쿡 ¼ÒÀçÇÑ Á¦¾à±â¾÷ ¾Ë·º½Ã¿Â Æĸ¶½´Æ¼ÄýºÞä(Alexion)´Â ÇöÇà ÃÖ°í°¡ ÀǾàÇ°À¸·Î ÀÚ¸®¸Å±èµÇ°í ÀÖ´Â ¡®¼Ö¸®¸®½º¡¯(¿¡Äð¸®ÁÖ¸¿)À» ¹ß¸ÅÇÏ°í ÀÖ´Â °÷ÀÌ¾î¼ ³¸ÀÍÀº À̸§ÀÌ´Ù.
´õ¿íÀÌ ¡®¼Ö¸®¸®½º¡¯´Â ÃÖ±Ù ±¹³»¿¡¼ À̸¥¹Ù ¡®Çܹö°Åº´¡¯À¸·Î ºÒ¸®¸é¼ ÇÖ´º½º·Î ¶°¿À¸¥ ¿ëÇü¼º ¿äµ¶ ÁõÈıº(aHUS)À» Ä¡·áÇÏ´Â ¾à¹°ÀÌ´Ù. ¡®¼Ö¸®¸®½º¡¯´Â ¾Æ¿ï·¯ ¹ßÀÛ¼º ¾ß°£ Ç÷»ö¼Ò´¢Áõ(PNH) Ä¡·áÁ¦·Îµµ »ç¿ëµÇ°í ÀÖ´Ù.
Áö³ÇØ ¾Ë·º½Ã¿Â Æĸ¶½´Æ¼ÄýºÞä´Â ¡®¼Ö¸®¸®½º¡¯ ÇÑ Á¦Ç°À¸·Î¸¸ 28¾ï4,300¸¸ ´Þ·¯ÀÇ ¸ÅÃâ½ÇÀûÀ» ±â·ÏÇß´Ù.
±×·± ¾Ë·º½Ã¿Â Æĸ¶½´Æ¼ÄýºÞä°¡ ÄÚ³×ƼÄÆñ¶ ½ºÅÆÆ۵忡 ¼ÒÀçÇÑ ÀÇ·áÁ¤º¸ ¼ºñ½º¾÷ü ¼¼¸¶4Þä (Sema4)¿Í Áö³ 10ÀÏ Àü·«Àû Á¦ÈÞ°è¾àÀ» ü°áÇØ ´Ù½Ã Çѹø °ü½ÉÀ» ²ø¾î¸ðÀ» ż¼ÀÌ´Ù.
¾ç»ç°¡ º¸À¯ÇÑ µ¥ÀÌÅÍ °úÇÐ ¹× ½Ã½ºÅÛ »ý¹°ÇÐ ºÐ¾ßÀÇ ³ëÇÏ¿ì¿Í °æÇèÀ» °øÀ¯ÇØ °¢Á¾ Èñ±ÍÁúȯ¿¡ ´ëÇÑ Áø´Ü¹ý°ú Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇÏ´Â µ¥ °¡¼ÓÆä´ÞÀ» ¹âÀ» ¼ö ÀÖµµ·Ï ÇÑ´Ù´Â ÃëÁö¿¡¼ ¼ÕÀ» ÀâÀº °ÍÀ̱⠶§¹®.
ÀÌ¿Í °ü·Ã, ¼¼¸¶4Þä´Â ȯÀÚ, ÀÇ»ç ¹× ¿¬±¸Àڵ鿡°Ô °¢Á¾ Áúº´À» º¸´Ù ½Å¼ÓÇÏ°í È¿°úÀûÀ¸·Î Áø´ÜÇÏ°í, Ä¡·áÇϸç, ¿¹¹æÇÏ´Â µ¥ ÇÊ¿äÇÑ µ¥ÀÌÅ͸¦ Á¦°øÇÏ°í ÀÓ»óÀû ´ë¾È(practical tools)À» ³»³õ´Â µ¥ ÁÖ·ÂÇÏ°í ÀÖ´Â ¾÷üÀÌ´Ù.
¾ç»ç°¡ ¼ÕÀ» ÀâÀ½¿¡ µû¶ó ¾Ë·º½Ã¿Â Æĸ¶½´Æ¼ÄýºÃøÀÌ º¸À¯ÇÑ Èñ±ÍÁúȯ ½º¸¶Æ® ÆгÎ(SmartPanel) ºÐ¼® ³ëÇÏ¿ì¿Í ¼¼¸¶4ÃøÀÌ ÀÚ¶ûÇÏ´Â °ËÁõµÈ Â÷¼¼´ë ¹è¿ ¹× À¯ÀüÁ¦ Çؼ® ±â¼úÀÌ °áÇÕµÇ¸é¼ °¢Á¾ Èñ±ÍÁúȯ¿¡ ´ëÇÑ »õ·Î¿î Áø´Ü¹ý ¹× Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇÏ´Â °úÁ¤¿¡¼ ½Ã³ÊÁö È¿°úÀÇ Ã¢Ãâ·Î ±Í°áµÉ ¼ö ÀÖÀ» Àü¸ÁÀÌ´Ù.
¾Ë·º½Ã¿Â Æĸ¶½´Æ¼ÄýºÞäÀÇ Á¸ ¶óÀδõ½º µ¥ÀÌÅÍ °úÇÐ, À¯ÀüÁ¦ ¹× »ý¹°Á¤º¸ÇÐ ºÎ¹® ºÎȸÀåÀº ¡°¼¼¸¶4°¡ º¸À¯ÇÑ ¼¼°èÀûÀÎ ¼öÁØÀÇ (À¯Àüü) ¹è¿ ¿ª·®ÀÌ ¿ì¸®ÀÇ ½º¸¶Æ®ÆгΠºÐ¼® ³ëÇÏ¿ì¿Í °áÇÕµÇ¸é¼ °³º°È¯ÀÚµéÀÇ À¯Àüü¸¦ Æ÷°ýÀûÀ¸·Î Æò°¡ÇØ °¢Á¾ Èñ±ÍÁúȯÀÇ ¹ßº´°ú °ü·ÃµÈ º´¿ø¼º º¯À̸¦ ±Ô¸íÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï ÇØ ÁÙ °Í¡±À̶ó¸ç ±â´ë°¨À» Ç¥½ÃÇß´Ù.
±×´Â µÚÀÌ¾î ¡°¾ç»ç°£ Á¦ÈÞ·Î Èñ±ÍÁúȯ ȯÀÚµéÀÇ ½Å¼ÓÇÏ°í Á¤È®ÇÑ Áø´ÜÀ» °¡´ÉÄÉ ÇÏ´Â µ¥ µµ¿òÀ» ÁÙ ¼ö ÀÖÀ» »Ó ¾Æ´Ï¶ó ¿Ã¹Ù¸¥ Áø´ÜÀÌ ÀÌ·ç¾îÁö±â±îÁö ´Ù¼öÀÇ È¯ÀÚ°¡Á·µéÀÌ °ÅÄ¥ ¼ö ¹Û¿¡ ¾ø¾ú´ø °íÅ뽺·± ±â°£À» ´ÜÃà½ÃÄÑ ÁÙ ¼ö ÀÖ°Ô µÉ °Í¡±À̶ó°í µ¡ºÙ¿´´Ù.
½ÇÁ¦·Î ¾ç»ç´Â Èñ±ÍÁúȯÀÇ ¡°À¯Àüü ¹æº®¡±(genomic shields)À» ¿¬±¸ÇÏ°í Çص¶Çϱâ À§ÇØ ±ä¹ÐÇÑ Çù·ÂÀ» ÁøÇàÇØ ³ª°£´Ù´Â ¹æħÀÌ´Ù. ¡°À¯ÀüÀû ¹æº®¡±À̶õ ȯÀÚµéÀÇ À¯Àüü·ÎºÎÅÍ ¹ßº´À» À¯µµÇÏ´Â º¯À̸¦ ¾Ë¾Æ³» Áõ»óÀÌ ³ªÅ¸³ª´Â °úÁ¤À» ¾ïÁ¦ÇÏ´Â ÀÏÁ¾ÀÇ ¿ÏÃæ(buffering) ¸ÞÄ¿´ÏÁòÀ» ÀǹÌÇÏ´Â ¸»ÀÌ´Ù.
¼¼¸¶4ÞäÀÇ ¿¡¸¯ »þÆ® ȸÀåÀº ¡°¾ç»ç°¡ Çù»ó Å×À̺í À§¿¡ ¿Ã·Á³õ¾Ò´ø ÷´Ü µ¥ÀÌÅÍ °úÇÐ ¹× »ý¹°Á¤º¸ÇÐ ºÐ¾ßÀÇ ¿ª·®ÀÌ Áúº´°ú °ü·ÃÇÑ À¯ÀüÀû °æÇâ¿¡ ÀúÇ×ÇÏ´Â °³º°È¯ÀÚµéÀÇ Æ¯¼ºÀ» Çص¶ÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï ÇØ ÁÙ °Í¡±À̶ó¸ç ¡°Èñ±ÍÁúȯ ȯÀÚµéÀÇ ½Ã½ºÅÛ »ý¹°ÇÐÀû ¸ðµ¨À» ±¸ÃàÇØ È¯Àڵ鿡 ´ëÇÑ »õ·Î¿î Ä¡·áÀû °³ÀÔ Æ÷ÀÎÆ®¸¦ ¾Ë¾Æ³¾ ¼ö ÀÖ°Ô µÉ °ÍÀ¸·Î ±â´ëÇÑ´Ù¡±°í ¸»Çß´Ù.
½ÇÁ¦·Î ¾ç»ç°£ Á¦ÈÞ¿¡ ÈûÀÔ¾î ¾Ë·º½Ã¿Â Æĸ¶½´Æ¼ÄýºÃøÀº ÀÚ»çÀÇ ½º¸¶Æ®ÆгΠºÐ¼® ³ëÇϿ츦 °øÀ¯ÇÏ°í º¸¿ÏÀûÀÎ ¿¬±¸¸¦ ÁøÇàÇØ ±â¼úÀ» º¸´Ù ¹ßÀü½Ãų ¼ö ÀÖÀ» °ÍÀ¸·Î º¸ÀδÙ.
¼¼¸¶4ÃøÀÇ °æ¿ì Â÷¼¼´ë ¹è¿ ¼Ö·ç¼Ç¿¡ ´ëÇÑ µðÀÚÀÎÀ» ÃÖÀûÈÇÏ°í À¯Àüü ¹× Ç¥ÇöÇü ÀÚ·á¿¡ ´ëÇÑ ½Å¼ÓÇÑ Çؼ®À» °¡´ÉÄÉ ÇÏ´Â µ¥ ¾Ë·º½Ã¿Â Æĸ¶½´Æ¼ÄýºÃø°ú ¸ÎÀº ÆÄÆ®³Ê½ÊÀ» Áö·¿´ë·Î È°¿ëÇÒ ¼ö ÀÖ°Ô µÉ Àü¸ÁÀÌ´Ù.