ÃÖ±Ù ¼ö ³â° Ä¡·áÁ¦ °ø±ÞºÎÁ·À¸·Î ÀÎÇØ °¡ÁßµÈ °íÅë¿¡ ½Ã´Þ·Á ¿Ô´ø °í¼Åº´(Gaucher disease) ȯÀڵ鿡°Ô Èñ¼Ò½ÄÀÌ ÀüÇØÁ³´Ù.
ÈÀÌÀÚÞä´Â ¼ºÀÎ 1Çü °í¼Åº´ ȯÀÚµéÀ» À§ÇÑ Àå±âÅõ¿©¿ë È¿¼Òº¸Ãæ¿ä¹ýÁ¦ÀÇ ÀÏÁ¾ÀÎ ¡®¿¤·¹¸®¼Ò¡¯(ELELYSO; Å»¸®±Û·ç¼¼¶óÁ¦ ¥á ÁÖ»çÁ¦)°¡ FDAÀÇ Çã°¡¸¦ ÃëµæÇß´Ù°í 1ÀÏ °øÇ¥Çß´Ù.
À̳¯ ¹ßÇ¥´Â ÈÀÌÀÚÞä°¡ À̽º¶ó¿¤ Á¦¾à±â¾÷ ÇÁ·ÎÅŸ¯½º ¹ÙÀÌ¿ÀÅ׶óǻƽ½ºÞä(Protalix BioTherapeutics)¿Í °øµ¿À¸·Î ³»³õÀº °ÍÀÌ´Ù.
ƯÈ÷ ¡®¿¤·¹¸®¼Ò¡¯´Â °í¼Åº´ Ä¡·á¸¦ À§ÇÑ ½Ä¹°¼¼Æ÷ À¯·¡ È¿¼Òº¸Ãæ¿ä¹ýÁ¦·Î´Â ÃÖÃÊ·Î FDAÀÇ ½ÂÀÎÀ» ¹Þ¾Æ³Â´Ù. ¾Æ¿ï·¯ À¯ÀüÀû Á¶ÀÛÀ» °¡ÇÑ ´ç±Ù¼¼Æ÷µé¿¡ ÇÁ·ÎÅŸ¯½ºÃøÀÌ Æ¯Ç㸦 º¸À¯ÇÑ Á¦Á¶ ½Ã½ºÅÛ ¡®ÇÁ·Î¼¿Ex'(ProCellEx)¸¦ »ç¿ëÇØ ÃßÃâÇÑ ½Ä¹°¼¼Æ÷ À¯·¡¾à¹°(plant cell-expressed drug)°¡ FDAÀÇ Çã°¡¸¦ ÃëµæÇÑ °Íµµ À̹øÀÌ Ã³À½ÀÌ´Ù.
¡®¿¤·¹¸®¼Ò¡¯´Â ÈÞ¸Õ ¸®¼ÒÁ» È¿¼Ò ±Û·çÄÚ¼¼·¹ºê·Î½Ã´ÙÁ¦ÀÇ ÇüŸ¦ ¶ç´Â °í¼Åº´ Ä¡·áÁ¦ÀÌ´Ù.
°í¼Åº´Àº ±Û·çÄÚ¼¼·¹ºê·Î½Ã´ÙÁ¦ È¿¼ÒÀÇ °áÇÌ¿¡ µû¸¥ À¯ÀüÀû °áÇÔÀ¸·Î ÀÎÇØ ¿°»öü µ¹¿¬º¯ÀÌ°¡ ³ªÅ¸³²¿¡ µû¶ó °£ÀåÀ̳ª ºñÀåÀ» ºñ·ÔÇÑ °¢Á¾ Àå±â(íôÐï)ÀÇ ºñ´ëÈ, ºóÇ÷, Ç÷¾×ÀÀ°í Áö¿¬, ÇǷΰ¨ µîÀÇ Áõ»óÀ» ³ªÅ¸³»´Â Èñ±ÍÁúȯÀÌ´Ù.
ÇÁ·ÎÅŸ¯½º ¹ÙÀÌ¿ÀÅ׶óǻƽ½ºÞäÀÇ µ¥À̺ñµå ¿¡À̺ñó ȸÀåÀº ¡°°í¼Åº´À» °ü¸®Çϱâ À§ÇØ È¿¼Òº¸Ãæ¿ä¹ýÁ¦¿¡ ÀÇÁ¸ÇØ ¿Ô´ø ȯÀڵ鿡°Ô ¡®¿¤·¹¸®¼Ò¡¯ÀÇ ½ÂÀÎÀº ¸Å¿ì Áß¿äÇÑ Àǹ̸¦ °®´Â ÀÏ¡±À̶ó°í ÀÇÀǸ¦ Æò°¡Çß´Ù.
¿¡À̺ñó ȸÀåÀº ±× µ¿¾È ¡®¿¤·¹¸®¼Ò¡¯¸¦ °³¹ßÇϱâ À§ÇØ ³²´Ù¸¥ ³ë·ÂÀ» ±â¿ï¿© ¿Ô´ø °ÍÀÌ °í¼Åº´À¸·Î ÀÎÇØ ½ÅÀ½ÇÏ°í ÀÖ´Â °¡Á·°ú ÁöÀεéÀÇ °íÅëÀ» ¸ñ°ÝÇÏ¸é¼ µ¿±âÈÇÑ °á°úÀÓÀ» ¾ð±ÞÇϱ⵵ Çß´Ù.
±×´Â ¶Ç ¡®¿¤·¹¸®¼Ò¡¯ÀÇ Çã°¡ÃëµæÀÌ Àڻ簡 º¸À¯ÇÑ ½Ä¹°¼¼Æ÷ Á¦Á¶ ½Ã½ºÅÛ¿¡ ´ëÇÑ ÀÎÁöµµ¸¦ ³ôÀÌ´Â °è±â·Î ÀÛ¿ëÇÒ ¼ö Àֱ⸦ ±â´ëÇϱ⵵ Çß´Ù.
ÇÑÆí È¿¼Òº¸Ãæ¿ä¹ýÁ¦ °è¿ÀÇ °í¼Åº´ Ä¡·áÁ¦´Â Áö³ 2009³â ÀÌ·¡ ¹Ì±¹À» Æ÷ÇÔÇÑ ¼¼°è °¢±¹¿¡¼ °ø±ÞºÎÁ· ¹®Á¦°¡ ´ëµÎÇÏ¸é¼ È¯ÀÚµéÀÇ »î¿¡ ÀûÀÝÀº ¿µÇâÀ» ¹ÌÃÄ¿Ô´Ù´Â ÁöÀûÀÌ´Ù.
ÈÀÌÀÚ´Â ÀÌ °°Àº Çö½ÇÀ» °¨¾ÈÇØ °ø±ÞºÎÁ· ¹®Á¦°¡ ºÒ°ÅÁú °³¿¬¼ºÀ» ÃÖ¼ÒÈÇϱâ À§ÇÑ ¡®°ø±Þ Áö¼Ó¼º È®º¸ ÇÁ·Î±×·¥¡¯(Supply Continuity Program)¿¡ Âø¼öÅ°·Î Çß´Ù. ÀÌ ÇÁ·Î±×·¥Àº ¡®¿¤·¹¸®¼Ò¡¯¸¦ ó¹æ¹ÞÀº ¹Ì±¹ ³» ȯÀÚµéÀ» À§ÇØ 24°³¿ù °ø±ÞºÐÀ» Áö¼ÓÀûÀ¸·Î È®º¸‧À¯ÁöÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï ÇÏ´Â ³»¿ëÀ» °ñÀÚ·Î ÇÏ°í ÀÖ´Ù.
ÈÀÌÀÚ´Â ¶ÇÇÑ ¡®¿¤·¹¸®¼Ò¡¯ÀÇ ¹ß¸Å¿¡ Âø¼öÇÏ¸é¼ °í¼Åº´ ȯÀÚ Æ¯È Áö¿ø ÇÁ·Î±×·¥ ¡®°í¼Å ÆÛ½º³Î ¼Æ÷Æ®¡¯(Gaucher Personal Support)¿¡µµ Âø¼öÇß´Ù.
À̸¦ ÅëÇØ ÈÀÌÀÚ´Â ¹Î°£ÀǷẸÇè¿¡ °¡ÀÔµÈ ¡®¿¤·¹¸®¼Ò¡¯ Åõ¿©È¯ÀÚµéÀÇ º»Àκδã±ÝÀ» 100% Áö¿øÇØ ÁÙ ¹æħÀÌ´Ù. ¾Æ¿ï·¯ ÀǷẸÇè ¹Ì °¡ÀÔÀÚ ¶Ç´Â ÀǷẸÇè ±Þ¿©ÇýÅà ¼öÁØÀÌ Çö½ÇÀû Çʿ伺¿¡ Å©°Ô ¹ÌÄ¡Áö ¸øÇÑ °í¼Åº´ ȯÀÚµéÀ» À§ÇÑ ÀçÁ¤Áö¿øµµ ¾à¼ÓÇß´Ù.
ÈÀÌÀÚÞä ¹ÙÀÌ¿À½Ã¹Ð·¯ ºÎ¹®ÀÇ µð¿¥ ÀÀÀ¢ »çÀåÀº ¡°À̹ø¿¡ ¡®¿¤·¹¸®¼Ò¡¯°¡ Çã°¡µÊ¿¡ µû¶ó °í¼Åº´ ȯÀÚµéÀÇ »î¿¡ º¯È¸¦ °¡Á®´Ù ÁÙ ¼ö ÀÖ°Ô µÈ °Í¿¡ ÀںνÉÀ» ´À³¤´Ù¡±°í ¸»Çß´Ù. ¹«¾ùº¸´Ù ¡®¿¤·¹¸®¼Ò¡¯´Â ÈÀÌÀÚÀÇ Èñ±ÍÁúȯ Ä¡·áÁ¦ Æ÷Æ®Æú¸®¿À¿¡ Áß¿äÇÑ ¶Ç ÇϳªÀÇ Á¦Ç°À¸·Î Ãß°¡µÉ °ÍÀ̶ó°í °Á¶Çß´Ù.
ÇöÀç ¹Ì±¹½ÃÀå¿¡¼ Çã°¡¸¦ ÃëµæÇÑ °í¼Åº´ Ä¡·á¿ë È¿¼Òº¸Ãæ¿ä¹ýÁ¦µé·Î´Â ¡®¼¼·¹ÀÚÀÓ¡¯(À̹̱۷缼¶óÁ¦)¿Í ¡®VPRIV¡¯(º§¶ó±Û·ç¼¼¶óÁ¦) µîÀÌ ÀÖ´Ù.
¡®¿¤·¹¸®¼Ò¡¯´Â ¹Ì±¹½ÃÀå¿¡¼ ¡®¼¼·¹ÀÚÀÓ¡¯º¸´Ù 25% Àú·ÅÇÑ ¾à°¡¿¡ °ø±ÞµÉ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.